概要
Acucela (「アキュセラ」と発音) は、網膜内の細胞を選択的に標的とすることにより視力を保護する、経口投与型の視覚サイクルモデュレーター (VCM) 治療薬を開発しています。これらの化合物は、ドライ型加齢黄斑変性 (AMD) など、全世界で数千万人の患者が苦しんでいる失明疾患を治療する可能性を秘めています。
視覚サイクルをモデュレートすると、網膜が光による損傷から保護され、網膜血管構造が改善し、網膜に蓄積してAMDを引き起こすA2Eなどの有害副産物が減少することが確認されています。
非臨床および臨床試験において、Acucelaの画期的特許であるVCM化合物は、失明につながる複数の眼疾患 (ドライ型AMD、未熟児網膜症、スターガート病、糖尿病性網膜症など) の視覚サイクルを遅らせる効果を持つことが確認されました。
AMDは、米国における失明の主原因となっており、全世界で2900万人以上の患者がいると言われています。この患者数は、世界的に人口高齢化が進む今後20年のうちに2倍になると予測されています。AMD患者の約90％はドライ型に苦しんでいます。
Acucela は、Acucela の離床プログラムの一部として、ドライ型加齢黄斑変性 (ドライ型 AMD) の患者で、経口投与治験薬 ACU-4429 の評価のため、 ENVISION ((Evaluating a Novel VISION treatment for AMD) 明瞭度試験を2010 年 1 月に開始しました。フェーズ II 臨床試験である明瞭度試験は、Acucela のフェーズ I 臨床研究の臨床前の知見およびデータを基に組み立てられています。フェーズ I のデータは、主要な学術会議などで発表されており、ドライ型 AMD 患者に対しての Acucela の ACU-4429 の臨床開発プログラムにサポートと論理的根拠を提供しています。またACU-4429は、2010年3月にFDA*よりファスト・トラックの指定を受けました。
AcucelaのVCM化合物は、優れた安全性プロファイルを有します。VCM化合物は非レチノイドで、投与方法が眼球への注射に限られる現行のAMD治療薬とは異なり経口投与が可能なのです。
弊社は主に、安全性と有効性に優れたAMD治療薬の開発に力を注いでいますが、患者に甚大な影響を及ぼす恐れのあるその他の眼疾患 (ドライアイ症候群、スターガート病、未熟児網膜症、糖尿病性網膜症など) に対する次世代治療薬の開発計画も進めています。また、弊社のOcuScreen™テクノロジーは、眼科疾患研究者が網膜神経細胞を用いてリード化合物のスクリーニングを行う際に非常に有益なものです。
Acucelaは、緑内障の原因遺伝子の発見者である眼科医、窪田良 (医学博士、Ph.D.) によって2002年に設立され、米国ワシントン州ボセル市を拠点としています。
*FDA :Food and Drug Administration（米国食品医薬品局）